Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) впервые одобрило медицинский препарат на основе РНК-интерференции, говорится в сообщении ведомства. РНК-интерференция — это механизм уничтожения чужеродной двуцепочечной РНК, имеющийся у всех ядерных организмов (растений, животных, грибов). Поскольку в норме в клетке двуцепочечная РНК не синтезируется, ее наличие говорит о заражении вирусом. Такая «потенциально вирусная» РНК с помощью специальных белков нарезается на мелкие фрагменты (миРНК), которые затем используются для поиска совпадающих матричных РНК — клетка, таким образом, пытается уничтожить следы вируса. С помощью РНК-интерференции можно блокировать синтез белков, «отключая» работу определенных генов. За открытие этого явления в 2006 году американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине. Препарат патисиран (торговое название Onpattro) компании Alnylam предназначен для лечения hATTR, наследственного амилоидоза, вызванного аномальным накоплением белка транстиретина (TTR). С его помощью у пациентов с таким диагнозом будут бороться с полинейропатией, нарушениями работы периферических нервов. Сейчас таким людям предлагают пересадку печени или прием дифлунисала, противовоспалительного препарата, частично замедляющего повреждение нервов, новый препарат же будет блокировать синтез TTR и препятствовать его накоплению в тканях. Как пишет издание Xconomy, ссылаясь на представителей компании, в мире сейчас насчитывается около 50 тысяч пациентов с поражением периферической нервной системы, из них около трех тысяч живут в США. Годовой курс лечения обойдется пациенту в среднем в 345 тысяч долларов. Пока компания, работающая над препаратами на основе РНК-интерференции с 2002 года, будет работать по пилотной схеме, где оплата препарата будет привязана к его результативности у конкретного пациента. Препарат прошел клиническое испытание на 225 пациентах в США и ожидает одобрения в Европе.
